l 90% dei pazienti con talassemia beta curati con una terapia genica che corregge l'errore alla base della malattia smette di aver bisogno di trasfusioni per almeno un anno. È il risultato di uno studio condotto in nove centri, tra cui l'Ospedale Bambino Gesù di Roma, pubblicato sul New England Journal of Medicine.
La sperimentazione, partita nel 2016, ha coinvolto nove centri tra Italia, Francia, Germania, Tailandia, Regno Unito e Usa. 23 i pazienti con beta talassemia coinvolti, tutti dipendenti dalla trasfusione all'inizio dello studio: 8 bambini con meno di 12 anni e 15 dai 12 ai 50 anni.
(Unioneonline/v.l.)
