Dieci bambini, provenienti da diverse regioni del Centro e del Nord Italia, hanno riacquistato la vista grazie alla prima terapia genica per distrofie retiniche ereditarie, effettuata presso l'Azienda ospedaliera dell'ateneo Vanvitelli di Napoli.
Il trattamento è efficace per una rara forma di distrofia retinica ereditaria, quella legata a mutazioni in entrambe le copie del gene RPE65.
"Si tratta di una terapia genica che corregge la mutazione genetica che è alla base della malattia, sostituendo il gene malato con la copia normale attraverso un intervento chirurgico. Abbiamo trattato 12 pazienti di cui 10 bambini e in tutti abbiamo avuto dei risultati molto importanti, nel senso del miglioramento della loro capacità visiva, soprattutto al buio, un allargamento del campo visivo e, in una parte di essi, un miglioramento della visione da lontano e da vicino, ma il dato più importante è che siamo andati a verificare i risultati ottenuti nei primi due bambini trattati due anni fa, dopo un singolo trattamento, e hanno mantenuto in maniera totalmente invariata i miglioramenti che avevamo osservato un mese dopo la terapia. Quindi è una terapia efficace, ma anche duratura nel tempo", ha spiegato Francesca Simonelli, direttrice Clinica oculistica università della Campania Luigi Vanvitelli di Napoli.
(Unioneonline/F)
