«Credo non ci sia il modo migliore per celebrare questa giornata. Abbiamo una nuova straordinaria opportunità terapeutica destinata ai pazienti talassemici». Da Francoforte, dove partecipa a un congresso, arriva sino alla Sardegna l’entusiasmo di Franco Locatelli, oncoematologo dell’ospedale Bambino Gesù, coordinatore dello studio sulla talassemia, di cui oggi si celebra la giornata mondiale. Tutti i dati della ricerca sono stati appena pubblicati sul “New England Journal of medicine”.
Per l’Isola, dove la patologia colpisce mille persone (su un totale di 7000 talassemici in Italia), la svolta che tanti pazienti attendevano. «Nello studio si è dimostrato che attraverso l’editing genetico, basato sull’intervento molto selettivo, una sorta di forbice molecolare su un gene particolare che si chiama Bcl11a, c’è la possibilità di riattivare l’emoglobina fetale».
La Giornata mondiale della talassemia, quest’anno, porta un vento di rinnovata speranza e fiducia nel futuro all’ospedale Microcitemico, a Cagliari, dove opera il Centro Microcitemie e anemie rare diretto da Susanna Barella che segue per le terapie e le trasfusioni 496 pazienti (la metà dei talassemici sardi). «Tre pazienti del nostro Centro, due adolescenti e una trentacinquenne – spiega -, hanno affrontato la sperimentazione condotta dal professor Locatelli. Da tre anni sono totalmente indipendenti dalle trasfusioni. La nuova strategia terapeutica avrà un impatto fortissimo sulla cura della talassemia perché è il primo trattamento che può portare alla guarigione senza la necessità di un donatore compatibile. È l’obiettivo che tutti gli specialisti impegnati nella cura della talassemia hanno sempre cercato di raggiungere. Penso che tra la fine di quest’anno e i primi mesi del 2025 sarà possibile utilizzare la terapia genica nel nostro centri».
Nel video le interviste a Franco Locatelli e a Susanna Barella.