Una bimba di soli 6 mesi salvata dai medici grazie a quello che è considerato "il farmaco più costoso del mondo".
E' successo all'ospedale pediatrico Santobono di Napoli, dopo la piccola, affetta da atrofia muscolare
spinale (Sma), è stata sottoposta a una terapia genica estremamente innovativa, autorizzata in Europa a maggio scorso e in Italia il17 novembre. Il valore del singolo trattamento è da capogiro: 1,9 milioni di euro. Ma ha potuto correggere il problema genetico, determinando la completa regressione della patologia.
L'atrofia muscolare spinale di Tipo 1 è una gravissima malattia genetica neuromuscolare, insorge subito dopo la nascita e causa una progressiva debolezza muscolare che compromette respirazione e
deglutizione, causando la morte entro 2 anni .
Ma la nuova, costosissima terapia, che si basa su un vettore virale reso inoffensivo e utilizzato come navetta per veicolare il gene umano mancante nelle cellule motorie del midollo spinale, permettendo di produrre la proteina mancante in questa malattia, ha potuto dare ridare speranza alla bimba e ai suoi familiari.
"Ringrazio la Regione, il Servizio farmaceutico diretto da Ugo Trama e tutto il personale sanitario infermieristico ed amministrativo dell'azienda che si è impegnato per raggiungere questo importante risultato di cura ed innovazione per una grave malattia genetica. Questo traguardo si aggiunge ai molti conseguiti in questi anni dall'Aorn Santobono Pausilipon di Napoli, consolidatasi ormai a pieno titolo tra le più importanti realtà sanitarie pediatriche italiane ed europee", il commento Anna Maria Minicucci, commissario straordinario
dell'azienda Santobono Pausilipon.
Il presidente della Regione Campania, Vincenzo De Luca, ha invece commentato: "Un'altra straordinaria dimostrazione di eccellenza della Sanità campana. Un lavoro di equipe ancora più significativo, se si considera l'età della bambina e la possibilità offerta dal Santobono di poter praticare, prima volta in Italia, una terapia all'avanguardia che ha portato alle dimissioni della piccola paziente. Desidero ringraziare la direzione strategica, i medici e tutto il personale del Santobono, per questo ulteriore grande risultato ottenuto".
(Unioneonline/l.f.)