Un lavoro scientificamente rivoluzionario quello svolto dai medici e ricercatori dell'Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma su un paziente giovanissimo, di quattro anni.
Il piccolo, affetto da leucemia linfoblastica acuta, era refrattario alle terapie convenzionali e aveva già avuto due ricadute: la prima dopo trattamento chemioterapico, la seconda dopo un trapianto di midollo osseo da donatore esterno.
Così i medici sono intervenuti manipolando geneticamente le cellule del sistema immunitario per renderle capaci di riconoscere e attaccare il cancro.
A un mese dall'infusione, il piccolo sta bene ed è stato dimesso: nel midollo non sono più presenti cellule leucemiche.
"UNA PIETRA MILIARE" - "Per questo bambino - spiega il professor Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica - non erano più disponibili altre terapie potenzialmente in grado di determinare una guarigione definitiva. Qualsiasi altro trattamento chemioterapico avrebbe avuto solo un'efficacia transitoria o addirittura un valore palliativo. Grazie all'infusione dei linfociti T modificati, invece, il bambino oggi sta bene ed è stato dimesso".
"È ancora troppo presto per avere la certezza della guarigione, ma il paziente è in remissione: non ha più cellule leucemiche nel midollo. Per noi è motivo di grande gioia, oltre che di fiducia e di soddisfazione per l'efficacia della terapia. Abbiamo già altri pazienti candidati a questo trattamento sperimentale".
Per il professor Bruno Dallapiccola, direttore scientifico dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, si tratta di: "Una pietra miliare nel campo della medicina di precisione in ambito onco-ematologico. Le terapie cellulari con cellule geneticamente modificate ci portano nel merito della medicina personalizzata, capace di rispondere con le sue tecniche alle caratteristiche biologiche specifiche dei singoli pazienti e di correggere i difetti molecolari alla base di alcune malattie. È la nuova strategia per debellare malattie per le quali per anni non siamo riusciti a ottenere risultati soddisfacenti".
