Contro la leucemia linfoblastica acuta, nei pazienti adulti e pediatrici, una speranza di guarigione arriva grazie ad un particolare tipo di cellule ingegnerizzate, denominate CARCIK, che hanno dimostrato un'attività antitumorale molto promettente: infatti, fra i pazienti trattati con la dose più alta, quasi l'86% (sei su sette) ha risposto al trattamento con una scomparsa completa del tumore.
A dimostrarlo uno studio clinico tutto italiano, sviluppato nei laboratori di ricerca della Fondazione Tettamanti, coordinato dal Centro di emato-oncologia pediatrica della Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la Mamma con la collaborazione dell'Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo, e pubblicato su The Journal of Clinical Investigation.
LE CELLULE - Si tratta di particolari cellule CAR-T ottenute a partire dalle cellule del sistema immunitario T di donatori sani e opportunamente modificate in laboratorio in modo da potenziare le loro capacità di riconoscere e uccidere le cellule tumorali.
Le cellule CARCIK sono state somministrate a pazienti pediatrici e adulti affetti da leucemia linfoblastica acuta che hanno avuto una recidiva dopo il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche. Hanno dimostrato di essere in grado di espandersi e persistere a lungo nell'organismo, e sono dotate di un'attività antitumorale molto promettente, associata a un buon profilo di sicurezza.
Fra i pazienti trattati con la dose più alta di queste cellule CAR-T, dunque, quasi l'86% ha risposto con una scomparsa completa del tumore.
GLI AUTORI - Lo studio vede come primi autori Chiara Magnani, ricercatrice della Fondazione Tettamanti e Giuseppe Gaipa, responsabile del Laboratorio di Terapia Cellulare e Genica Stefano Verri. Lo studio è stato coordinato da Andrea Biondi, direttore Clinica pediatrica dell'Università di Milano Bicocca e direttore scientifico della Fondazione Tettamanti, e da Alessandro Rambaldi, direttore del Dipartimento ematologia-oncologia Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo.
LO STUDIO - Nel loro studio, i ricercatori hanno testato quattro diversi dosaggi di cellule CARCIK dirette contro l'antigene CD19 e hanno trattato in totale tredici pazienti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B, di cui quattro pediatrici e nove adulti, con una singola somministrazione di tali cellule. I partecipanti erano stati già sottoposti senza successo a diverse linee di terapia e ad almeno un trapianto allogenico di cellule staminali, dopo il quale la malattia aveva recidivato. Si trattava, quindi, di soggetti molto compromessi e in uno stadio avanzato della malattia, per i quali non vi erano più altre opzioni terapeutiche disponibili.
(Unioneonline/v.l.)
