Gli scienziati statunitensi stanno provando a modificare un gene direttamente nel corpo di un paziente, per cambiare in modo permanente il suo Dna e cercare così di curarlo.
L'esperimento sta facendo il giro del mondo ed è stato realizzato lunedì all'Ucsf Benioff Children's Hospital di Oakland (California) su Brian Madeux, 44 anni, affetto da una rara patologia metabolica, la sindrome di Hunter.
Ancora non si sa se l'approccio sta funzionando: i primi segni si avranno in un mese, ma entro tre mesi si saprà con sicurezza se il trattamento è riuscito. In caso di successo, si potrebbe dare un grande impulso alla terapia genica.
Circa 10mila persone nel mondo soffrono di malattie metaboliche, molte delle quali sono spesso causa di morte prematura.
"Sono disposto a correre questo rischio e spero di aiutare altri malati", ha detto Madeux.
IN LABORATORIO - Finora gli scienziati hanno già eseguito l'editing genetico su geni umani, ma alterando le cellule in laboratorio e poi reimmettendole nei pazienti. In questo caso però la tecnica usata è diversa dalla Crispr, le "forbici genetiche" usate per il "taglia e incolla" del Dna.
Madeux ha infatti ricevuto miliardi di copie di un gene correttivo e un "bisturi genetico" per tagliare il suo Dna in un punto preciso. La tecnica sperimentale si chiama "nucleasi delle dita di zinco" ed è composta di tre parti: il nuovo gene e due "dita di zinco" proteiche.
"Noi tagliamo il Dna, lo apriamo, inseriamo un gene e richiudiamo tutto, in modo invisibile - spiega alla stampa Usa Sandy Macrae, presidente di Sangamo Therapeutics, la compagnia californiana che sta guidando l'esperimento -. Il gene diventa parte del tuo Dna e lo sarà per il resto della vita".
