Una molecola già conosciuta, studiata per tutt’altro scopo, potrebbe cambiare il futuro della sclerosi multipla progressiva.
È quanto emerge da una ricerca pubblicata oggi sulla rivista Science Translational Medicine, che per la prima volta dimostra la possibilità di proteggere i neuroni e riparare la mielina nei modelli sperimentali della malattia.
La molecola si chiama bavisant ed è risultata la più promettente tra oltre 1.500 farmaci già approvati, analizzati grazie a un innovativo sistema di screening basato su intelligenza artificiale. Un risultato che segna un passaggio fondamentale soprattutto per le forme progressive di sclerosi multipla, da sempre le più difficili da trattare.
Il lavoro è frutto del consorzio internazionale BRAVEinMS, nato nel 2017 con il supporto della International Progressive MS Alliance, di cui l’Associazione Italiana Sclerosi Multipla (AISM) e la sua Fondazione (FISM) sono membri fondatori e finanziatori.
Un’alleanza scientifica che ha riunito alcuni tra i più importanti centri di ricerca al mondo, dall’Università della California di San Francisco al San Raffaele di Milano, passando per Parigi, Montréal, Münster, Mainz e l’Istituto Superiore di Sanità.
La domanda di partenza era semplice: è possibile riutilizzare farmaci già esistenti per combattere la sclerosi multipla?
Grazie a modelli computazionali avanzati e all’AI, i ricercatori hanno ridotto progressivamente il numero delle molecole candidate: da 1.500 a 273, poi 32, poi 6, fino ad arrivare a bavisant. Un farmaco noto come antagonista del recettore istaminico H3, già utilizzato per i disturbi del sonno e della veglia.
Nei modelli sperimentali di sclerosi multipla, bavisant ha mostrato una doppia azione finora mai osservata con questa chiarezza: da un lato stimola le cellule che producono mielina a riparare le fibre nervose, dall’altro protegge i neuroni dal danno degenerativo.
«Abbiamo dimostrato che il bavisant promuove sia la remielinizzazione sia la neuroprotezione», spiega Svetlana Bezukladova, prima firmataria dello studio. Un risultato ottenuto non solo in modelli animali, ma anche in organoidi derivati da cellule umane, sia di soggetti sani sia di persone con sclerosi multipla.
Un passaggio fondamentale, perché avvicina la ricerca a ciò che accade realmente nel cervello umano.
Secondo Paola Panina, co-autrice senior dello studio, il valore di questo lavoro va oltre il singolo risultato: «Per la prima volta dimostriamo che un approccio sistematico, basato su modelli umani, può portare all’identificazione di molecole capaci di rigenerare la mielina e proteggere i neuroni nella sclerosi multipla progressiva».
Una visione condivisa dal professor Gianvito Martino, coordinatore di BRAVEinMS, che parla di una vera piattaforma di ricerca: «Non abbiamo solo un candidato pronto per l’ultimo miglio verso la sperimentazione clinica, ma anche oltre 30 nuove molecole potenzialmente utilizzabili. E soprattutto uno strumento scientifico capace di trasformare le conoscenze in cure».
Un risultato insomma che conferma la lungimiranza degli investimenti nella ricerca di base e traslazionale.
«Abbiamo creduto nelle cellule staminali neurali quando ancora non se ne intuivano appieno le potenzialità», sottolinea Martino. Una scelta che oggi permette di disporre di modelli sperimentali molto più vicini alla realtà della malattia.
Per Mario Alberto Battaglia, presidente della FISM, i dati di BRAVEinMS dimostrano che «investire in una ricerca condivisa e orientata ai bisogni delle persone con sclerosi multipla progressiva è una strada vincente».
Il lavoro ora prosegue verso la valutazione di studi clinici sull’uomo. In questa direzione va anche il nuovo finanziamento di 700.000 euro annunciato dalla International Progressive MS Alliance.
Non si parla ancora di cura, ma di qualcosa di forse altrettanto importante: una nuova possibilità concreta, fondata su dati solidi, collaborazione internazionale e un approccio innovativo. Per milioni di persone con sclerosi multipla progressiva, è una notizia che riaccende la speranza - senza illusioni-, ma con basi scientifiche più forti che mai.