I talassemici sardi sono sempre più vicini all’addio alle trasfusioni periodiche grazie alla terapia genica per la beta-talassemia. La data della svolta è fissata per il 13 gennaio, quando il primo paziente sardo affetto dalla patologia si sottoporrà a un prelievo di cellule staminali emopoietiche all’Arnas Brotzu di Cagliari. Le cellule, una volta prelevate, verranno inviate negli Stati Uniti e torneranno a Cagliari con la "rielaborazione", che permetterà all'organismo di produrre un'emoglobina funzionante. Una volta reinfuse nel paziente, apriranno la strada a una possibile vita senza trasfusioni.
Il Brotzu, unico centro accreditato in Sardegna, avvia così la prima procedura avanzata di questo tipo in Italia, segnando un passaggio storico nella cura della beta-talassemia. In Sardegna i pazienti sono circa mille: la terapia è destinata a quelli, clinicamente idonei, di età compresa tra i 12 e i 35 anni. «La nostra regione convive da sempre con un'elevata incidenza di talassemia, una malattia che ha segnato profondamente la vita di molte famiglie - ha spiegato il commissario straordinario dell'Arnas Brotzu Maurizio Marcias - Siamo orgogliosi di poter affermare che in Italia siamo tra le prime aziende ad eseguire la terapia tra quelle che non hanno partecipato alla sperimentazione. Continueremo a lavorare affinché questa innovazione diventi pienamente accessibile ai tanti sardi affetti da talassemia, nella massima sicurezza e con il sostegno delle migliori competenze cliniche disponibili».
Entro gennaio saranno due i pazienti che si sottoporranno alla nuova terapia. Il percorso terapeutico prevede il prelievo delle cellule staminali dal sangue periferico del paziente, la loro modifica genetica in un laboratorio negli Usa - attraverso tecniche di editing genetico che riattivano la produzione di emoglobina fetale - e infine la reinfusione mediante autotrapianto di cellule ematopoietiche geneticamente modificate. «Il problema della talassemia è un problema di qualità della vita - ha osservato il direttore sanitario Giorgio La Nasa - perché il paziente talassemico deve trasfondere periodicamente, anche in modo molto frequente, talvolta anche due volte nell'arco di un mese. Con questo sistema di rimodulazione genetica il paziente diventa indipendente. Per sempre».
(Unioneonline)