Selezionati i vincitori del bando di concorso 2020 promosso da Fondazione Telethon per la ricerca sulle malattie genetiche rare.
In Sardegna è stato finanziato un progetto di ricerca che ha ottenuto fondi per un totale di circa 240mila euro.
Si tratta del progetto di ricerca coordinato da Maria Ristaldi del Consiglio Nazionale delle Ricerche - CNR, Istituto di Ricerca Genetica e Biomedica - Monserrato.
In tutto il territorio nazionale sono stati finanziati 45 progetti, per un totale di oltre 10 milioni di euro: con il bando per la ricerca extramurale si concludono le iniziative messe in campo da Fondazione Telethon per il 2020 a sostegno della ricerca scientifica sulle malattie genetiche rare.
Il progetto del team di ricerca coordinato da Maria Ristaldi si concentra sullo sviluppo di molecole potenzialmente efficaci come nuovi approcci terapeutici per il trattamento delle beta-emoglobinopatie, tra cui la beta-talassemia e l'anemia falciforme, tra le malattie monogeniche più frequenti al mondo e che colpiscono milioni di persone.
L'unica terapia definitiva disponibile è il trapianto di midollo osseo, che non è però sempre accessibile alla gran parte dei pazienti.
Il gruppo di ricerca mira a ripristinare la normale funzione dell'emoglobina tramite lo sviluppo e il test di nuove molecole in grado di regolare l'attività di un nuovo bersaglio terapeutico: la proteina CCND3, responsabile della moltiplicazione dei globuli rossi e della produzione dell'emoglobina-A2 (HbA2), una forma di emoglobina poco presente nell'adulto, ma di per sé perfettamente funzionante.
(Unioneonline/F)
