L'Italia è il primo Paese in Europa a garantire, attraverso il Servizio sanitario nazionale, l'accesso in prima linea a una nuova combinazione terapeutica per i pazienti con tumore del colon-retto metastatico con mutazione di Braf, una delle forme più gravi e infauste della malattia. Una terapia che ha dimostrato di raddoppiare la sopravvivenza rispetto allo standard.
LA TERAPIA – Si tratta della combinazione di due farmaci a bersaglio molecolare, encorafenib e cetuximab, associati alla chemioterapia tradizionale, che è passata dall'essere 'ultima spiaggia' a terapia di prima scelta. A beneficiarne in Italia saranno all'incirca 800 persone ogni anno, cioè l'8-10% dei pazienti con malattia metastatica portatori della mutazione Braf, nell'ambito di un tumore che in Italia registra circa 48mila nuove diagnosi ogni anno.
«La decisione dell'Aifa si basa sui dati dello studio randomizzato di fase III 'Breakwater'», spiega Fortunato Ciardiello, tra gli autori dello studio e professore di oncologia medica presso l'Università degli studi della Campania Luigi Vanvitelli di Napoli.
I RISULTATI – I risultati dello studio, oggetto di una pubblicazione sul New England Journal of Medicine, hanno dimostrato che con la nuova combinazione raddoppia la sopravvivenza globale dei pazienti, che passa così da una mediana di circa 15-16 mesi a oltre 30.
«Questo trattamento rappresenta un punto di svolta per una popolazione di pazienti che, fino a pochi anni fa, aveva opzioni terapeutiche molto limitate e una progressione di malattia estremamente rapida - sottolinea Ciardiello -. Storicamente circa la metà di questi pazienti non arrivavano nemmeno a ricevere una seconda linea di trattamento. L'utilizzo della terapia a bersaglio molecolare solo nelle fasi avanzate non consentiva di recuperare il vantaggio clinico osservato negli studi. Mentre l'introduzione precoce della terapia a bersaglio molecolare, in associazione alla chemioterapia, cambia radicalmente la storia clinica della malattia, rendendola più controllabile e raddoppiando l'aspettativa di vita».
