Arriva l'ok della Commissione europea all'immunoterapia Car-T tisagenlecleucel (Kymriah*) per il trattamento di pazienti pediatrici e giovani fino a 25 anni affetti da leucemia linfoblastica acuta (Lla) e per pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl) recidivante o refrattario.

Una terapia rivoluzionaria lanciata dall'azienda farmaceutica Novartis, che modifica geneticamente le cellule dei pazienti per contrastare il cancro, seguendo la strategia di sfruttare l'innata capacità del sistema immunitario di riconoscere la presenza di agenti estranei come il cancro. Una capacità che, però, si scontra con l'autoregolazione del sistema stesso.

Ed è proprio su questo "freno" che agisce il farmaco Kymriah, trasformando le cellule dei pazienti in una sorta di "farmaco vitale" e insegnando loro a riconoscere le cellule tumorali: in pratica è lo stesso sistema immunitario di un individuo che viene in parte modificato per contrastare il tumore.

In concreto, spiega il sito di Uniscenza e Ricerca, si tratta di prelevare i linfociti T dal sangue del paziente, isolarli e coltivarli in laboratorio per 7-10 giorni, per poi trattarli con dei vettori virali, particolari virus privati della loro componente dannosa che contengono un gene con le informazioni per "insegnare" alle cellule a riconoscere quelle malate. I linfociti così modificati, denominati CAR-T, vengono quindi depurati e infusi nuovamente nel paziente, affinché si moltiplichino e migrino verso il tumore uccidendolo, comportandosi da veri e propri farmaci viventi.

L'ok dell'Ema arriva a distanza di circa due mesi dal parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano e a un anno dall'approvazione della Food and Drug Administration (Fda), l'ente governativo statunitense che si occupa della regolamentazione dei farmaci e degli alimenti. E proprio la Fda ha imposto regole piuttosto severe per l'utilizzo del nuovo trattamento, che può avere effetti collaterali molto gravi, a partire da repentini crolli della pressione sanguigna e danni neurologici.

Intanto, la svizzera Novartis collabora con le autorità competenti di tutta Europa per definire un approccio economico equo e sostenibile al farmaco da parte dei singoli servizi sanitari nazionali.